EZA Drošuma komiteja (PRAC) secinājusi, ka nav pierādījumu tam, ka Zynteglo izraisītu asins vēzi, ko dēvē par akūtu mieloīdu leikēmiju (AML).
Zynteglo ir gēnu terapijas līdzeklis asins saslimšanas beta-talasēmijas ārstēšanai, un tas satur vīrusa vektoru (jeb modificētu vīrusu) funkcionējoša gēna ievadīšanai pacienta asins šūnās.
Drošuma komiteja izvērtēja divus AML gadījumus pacientiem, kas saņēmuši pētāmās zāles bb1111 sirpjveida šūnu slimības klīniskajā pētījumā. Lai gan saistībā ar Zynteglo nav saņemti ziņojumi par AML, abās zālēs izmantots viens un tas pats vīrusa vektors un pastāvēja bažas, ka šis vīrusa vektors varētu būt saistīts ar vēža attīstību (insercijas onkoģenēze).
Vērtēšanā tika konstatēts, ka vīrusa vektors ir maz ticams slimības izraisītājs. Viena pacienta vēža šūnās netika konstatēts vīrusa vektors, bet otram pacientam vīrusa vektors tika konstatēts vietā (VAMP4), kas visticamāk nav saistīta ar vēža attīstību.
Pēc visu pierādījumu izvērtēšanas Drošuma komiteja secināja, ka ticamāks AML gadījumu izskaidrojums ir sagatavošanas ārstēšana, ko pacienti saņēma kaulu smadzeņu šūnu attīrīšanai, un paaugstinātais asins vēža attīstības risks personām ar sirpjveida šūnu slimību.
Pacientiem, kuri saņem Zynteglo beta-talasēmijas ārstēšanai, arī ir nepieciešama sagatavošanas ārstēšana kaulu smadzeņu šūnu attīrīšanai. Tādēļ veselības aprūpes speciālistiem skaidri jāinformē pacienti, kuri saņem Zynteglo, par palielināto asins vēža attīstības risku saistībā ar zālēm, kuras tiek izmantotas sagatavošanas procesā.
Drošuma komiteja ir atjauninājusi savus ieteikumus pacientu uzraudzībai. Veselības aprūpes speciālistiem jāveic pacientiem pārbaudes asins vēža pazīmju noteikšanai vismaz vienreiz gadā 15 gadu garumā.*
Drošuma komiteja cieši sadarbojās ar ekspertiem no Uzlaboto terapiju komitejas (CAT) un secināja, ka Zynteglo sniegtie guvumi joprojām atsver riskus. Drošuma komiteja turpinās uzraudzīt visus jaunos datus par šo zāļu drošumu un pēc nepieciešamības atjauninās tās ieteikumus pacientiem un veselības aprūpes speciālistiem.
Vairāk par šīm zālēm
Zynteglo ir vienreiz ievadāmas zāles asins slimības beta-talasēmijas ārstēšanai pacientiem no 12 gadu vecuma, kuriem nepieciešama regulāra asins pārliešana.
Lai iegūtu Zynteglo, no pacienta asinīm iegūtās cilmes šūnas tiek modificētas ar vīrusa palīdzību. Šis vīruss ienes šūnās beta-globīna gēna funkcionējošas kopijas. Kad šīs modificētās šūnas tiek ievadītas atpakaļ pacientiem, tās ar asinsriti nokļūst kaulu smadzenēs, kur tās sāk veidot veselas sarkanās asins šūnas, kas producē beta-globīnu. Sagaidāms, ka šīs ārstēšanas iedarbība saglabāsies visu pacienta mūžu.
2019. gada maijā Zynteglo tika piešķirta reģistrācijas apliecība ar papildu nosacījumiem. Tas nozīmē, ka uzņēmumam par šīm zālēm jāiegūst un jāsniedz tālāki pierādījumi. EZA regulāri izvērtē visu jaunāko pieejamo informāciju.
Vairāk par šo procedūru
Zynteglo vērtēšana tika uzsākta 2021. gada 18. februārī pēc Eiropas Komisijas lūguma saskaņā ar Regulas (EK) Nr. 726/2004 20. pantu.
Vērtēšanu vispirms veica Farmakovogilances riska vērtēšanas komiteja (PRAC), kas atbildīga par drošuma jautājumu izvērtēšanu saistībā ar cilvēkiem paredzētajām zālēm un cieši sadarbojās ar Uzlaboto terapiju komitejas (CAT) ekspertiem.
PRAC ieteikumi tiks nosūtīti CAT un pēc tam arī Cilvēkiem paredzēto zāļu komitejai (CHMP), kas atbildīga par jautājumiem saistībā ar cilvēkiem paredzētajām zālēm un pieņems Aģentūras slēdzienu. Vērtēšanas procedūras noslēguma etapā Eiropas Komisija pieņems juridiski saistošu lēmumu, kas piemērojams visās ES dalībvalstīs.
*Iepriekš veselības aprūpes speciālistiem tika ieteikts veikt pārbaudes asins vēža pazīmju noteikšanai vienreiz gadā.
