Atzīmē Reto slimību dienu

02.03.2015.

Eiropas Zāļu aģentūra (EMA) aicina pievērst uzmanību Reto slimību dienai, ko atzīmēja 2015. gada 28. februārī. Par retām slimībām uzskatāmas tādas saslimšanas, kas skar ne vairāk kā 5 no 10 000 cilvēku, tomēr kopumā Eiropas Savienībā (ES) retas slimības ir aptuveni 30 miljoniem cilvēku.

Zāles reto slimību ārstēšanai tiek reģistrētas EMA, nevis katrā ES dalībvalstī atsevišķi. Uzņēmumiem, kuru zālēm piešķirts reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu statuss, ir dažādi atvieglojumi un priekšrocības, tai skaitā atlaides zāļu reģistrācijas maksai, zinātniskiem padomiem un pediatrisko pētījumu plāniem, kā arī aizsardzība pret konkurenci pēc zāļu reģistrācijas, izmantojot 10 gadu tirgus ekskluzivitātes periodu. Šo stimulu mērķis ir palielināt pacientiem pieejamo reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu skaitu.

Kopš 2000. gada, kad stājās spēkā ES regula par reto slimību ārstēšanai paredzētajām zālēm, ES tirgū nonākušas vairāk nekā 100 zāles reto slimību ārstēšanai.

Vairākas zāles, kuras pēdējā gada laikā ieteiktas reģistrācijai, sniedz pirmās ārstēšanas iespējas pacientiem, kuriem tādas iepriekš nav bijušas. Starp tām ir:

pirmās zāles Dišēna muskuļu distrofijas pacientiem (”Translarna”);
pirmā ārstēšanas iespēja eritropoētiskajai protoporfīrijai, retai ģenētiskai slimībai, kas izraisa gaismas nepanesamību (”Scenesse”);
pirmā terapijas iespēja Morkio A sindromam, ļoti retai un dzīvībai bīstamai slimībai (”Vimizim”);
pirmās zāles multicentriskas Kastlemana slimības, hroniski novārdzinošas un dzīvībai bīstamas slimības, ārstēšanai (”Sylvant”).

2014. gadā pirmo reizi reģistrācijai ieteikts ārstniecības līdzeklis, kas balstīts uz cilmes šūnām (”Holoclar”) un paredzēts limbālo cilmes šūnu nepietiekamības retas acu slimības, kas var izraisīt aklumu, ārstēšanai.

Pērn vairākas zāles ieteiktas retu vēža saslimšanu ārstēšanai, tai skaitā zāles ”Gazyvaro”, ”Imbruvica”, un zāles melanomas un krūts vēža pacientiem, kad vēzim ir specifiska mutācija (”Mekinist” un ”Lynparza”).

2015. gadā sagaidāms zāļu skaita pieaugums pacientiem ar retām slimībām. Pērn tika sākta 21 reto slimību ārstēšanai paredzēto zāļu reģistrācijas pieteikuma vērtēšana, savukārt 2013. gadā kopā bija 14 šādi pieteikumi.

Reto slimību dienas mērķi saistīti ar reto slimību ārstēšanu, to vidū, veicināt cilvēku informētību par retajām slimībām, kā arī uzlabot ārstēšanas pieejamību cilvēkiem, kuriem ir retas slimības, un viņu ģimenēm. 2015. gada Reto slimību dienas tēma ir "sadzīvošana ar retu slimību", pievēršot uzmanību miljoniem ģimeņu, draugu un aprūpētāju, kuru dzīvi ik dienu ietekmē retās slimības. 2015. gada sauklis "dienu no dienas, roku rokā" aicina uz solidaritāti, jo pacienti, ģimenes, aprūpētāji, pacientu organizācijas un veselības aprūpes speciālisti var strādāt kopā, lai palīdzētu uzlabot dzīvi cilvēkiem, kuri sadzīvo ar retu slimību.

Papildu informācija pieejama EMA mājaslapā.